Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和可用性

Guadecitabine是二代高于突变用药，其活特质人体内地西他滨的体内漏出时间较静注地西他滨的长。治疗法骨髓发炎异常症只需要更直接的高于突变用药。研究人员积极开展一2期的随机化、开放特质研究，招募年满18岁的各几叛将层次的骨髓发炎异常症或慢特质白血球白血病病症，尽快受试病症既往未使用过高于突变用药治疗法或高于突变用药治疗法后罹患/难治特质。将病症按1：1随机星期四60mg/m2或90mg/m2第三组，28常在疗程，前5天用药。主要审核这两项是基本上减缓叛将。2012年7同年9日-2014年4同年7日，共招募了105位病症，其中55位（52%）星期四60mg/m2(28举例为首次治疗法和27举例为高于突变用药治疗法后罹患或难治特质疾病)，50位(48%)星期四90mg/m2(23举例和27举例)。有3举例(3%）未接纳研究治疗法，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同副作用第三组获基本上减缓的病症比举例无特别是在区别(60 mg/m2第三组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第三组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次治疗法的病症则有25位(51%，95% CI 36-66)、53位罹患或难治特质病症则有23位(43%，30-58)病症获了基本上减缓。两第三组最常见的3级及以上的不良政治事件有红细胞增加症(60mg/m2第三组 22/53[41%]、90mg/m2第三组 28/49[57%])、都可白血球增加(21[40%]、25[51%])、疾病(25[47%]、24[49%])、发热特质都可白血球增加(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病症惨死于不良政治事件(60mg/m2第三组 4举例、90mg/m2第三组 3位；1位为首次治疗法、6位为罹患特质/难治特质)。2举例惨死亡被认为与治疗法有关(两第三组各一举例)。Guadecitabine用于中/高危骨髓发炎异常症病症的耐受特质仍须。对目前的高于突变用药治疗法不敏感的病症或可使用Guadecitabine治疗法，60mg/m2，连续用药5天。原始出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文另有梅斯医学（MedSci）原创重写，发表文章只需授权！