Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和实用性

Guadecitabine是二代很低底物药剂，其活性代谢物地西他松的体内暴露时间较静注地西他松的长。放射治疗浸润浸润极其遗传性必需不够适当的很低底物药剂。深入研究工作人员组织起来一2期的解决办法、开放性深入研究，招聘年满18岁的各风险内涵的浸润浸润极其遗传性或慢性粒细胞白血病病患，要求受试病患既往未采行过很低底物药剂放射治疗或很低底物药剂放射治疗后发作/难治性。将病患按1：1随机周二60mg/m2或90mg/m2第一组，28天天肌肉注射，同一时间5天高血压。主要评核指标是总体缓解赴援。2012年7年底9日-2014年4年底7日，总计招聘了105位病患，其中55位（52%）周二60mg/m2(28可有为首次放射治疗和27可有为很低底物药剂放射治疗后发作或难治性哮喘)，50位(48%)周二90mg/m2(23可有和27可有)。有3可有(3%）未不能接受深入研究放射治疗，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同施打第一组赢取总体缓解的病患比可有无非常大差异(60 mg/m2第一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次放射治疗的病患中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位发作或难治性病患中有23位(43%，30-58)病患赢取了总体缓解。两第一组最相似的3级及以上的缺失事件有白细胞降低癫痫(60mg/m2第一组 22/53[41%]、90mg/m2第一组 28/49[57%])、一般来说粒细胞降低(21[40%]、25[51%])、糖尿病(25[47%]、24[49%])、发热性一般来说粒细胞降低(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患死于缺失事件(60mg/m2第一组 4可有、90mg/m2第一组 3位；1位为首次放射治疗、6位为发作性/难治性)。2可有死亡被认为与放射治疗有关(两第一组各一可有)。Guadecitabine用于中/高危浸润浸润极其遗传性病患的耐受性都能。对在此之同一时间的很低底物药剂放射治疗不敏感的病患或可采行Guadecitabine放射治疗，60mg/m2，连续高血压5天。原始注解：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系雷纳外科（MedSci）原创编译，转载需批准后！